原创 风信子HD 风信子亨廷顿舞蹈症 2023-01-10 12:06 发表于上海2022年，是风信子成立的第七年，也是困难重重的一年。这一年，我们因为疫情，见面变少了。但是，我们在爱与坚持中继续努力，把美好载入日常，一路向前奔赴！1个国家级继续医学教育项目---亨廷顿病的诊疗论坛      为了帮助各级医务人员更好地掌握亨廷顿病的疾病知识，全面提高医疗人员对亨廷顿病的诊断、治疗和护理水平，解决患者在家门口看病难的问题，风信子和中国亨廷顿病协作网（CHDN）联合发起了亨廷顿病的继续教育课程-亨廷顿病的诊断治疗。希望能为这一罕见疾病的基础知识、诊断、治疗、护理、康复、遗传咨询等提供全方位的教学平台。聚焦临床规范诊治，开展学术分享---第二届亨廷顿病治疗论坛       在四川大学华西医院、四川省国际医学交流促进会、中国亨廷顿病协作网、风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心联合主办下，第二届亨廷顿病治疗论坛在成都成功举行，本次会议邀请到众多国内外资深专家，聚焦疾病临床规范化诊治、患者临床试验、以及在疾病治疗过程中前端先进技术等内容展开学术交流分享。滑动查看更多中国亨廷顿病协作网培训班暨亨廷顿病干细胞治疗讨论会疾病关爱---515国际亨廷顿关爱日系列活动      风信子与中国亨廷顿病协作网联合主办 【医心守望 HD大咖谈】线上活动，讲题涵盖HD的临床诊疗及治疗研究进展，为患者提供最新的专业资讯，帮助患者和家庭树立积极治疗的信心。      同时也邀请了24位国内外专家通过短视频的方式表达了对患者朋友的暖心寄语，鼓励大家积极管理疾病。       开展“医面之缘”线上活动，曹立教授线上为大家讲述亨廷顿患者的治疗和康复。隔离不隔爱---武汉医患线上交流会       风信子联合武汉同济医院神经内科黄珊珊教授团队，举办了亨廷顿舞蹈症医患交流会。 因为疫情原因，本次交流会采取了线上直播的方式与大家见面，会议有效的促进病友们对疾病的了解、学习了患者护理等方面的必要知识，更好地帮助患者们积极疾病管理。三省五地---实地走访调研       为了更加深入了解患者家庭的实际困难和需求，在“HD新患者守护行动”项目的支持下，我们走访了湖南、安徽、河南等来自中西部地区的6个患者家庭，面对面倾听大家的声音，近距离感受患者家庭的困苦。滑动查看更多用心服务---就医小助手       风信子就医小助手志愿者走进四川华西医院门诊，走到患者身边，协助患者门诊就医，安抚患者就医情绪，协助患者政策咨询，用实际行动帮助患者解决就医问题。线上健康管理服务---快乐锻炼系列活动       通过“快乐朗读、开心手势舞、每日运动打卡”系列线上健康管理活，让病友们不但增加了生活乐趣，也让对锻炼有了新认知。政策倡导---医保、长护险线上政策讲解答疑       医保沟通、长护险政策答疑，通过讲解实际案例，让患者了解政策及申请流程，鼓励大家积极争取地方政策落地，探讨如何可以让患者家庭获益，减轻患者家庭服药导致的经济负担和照护压力。2023时光跌跌撞撞，季节来来往往；2023已到新的一年我们依然继续牵手向前，用爱守护！风信子关爱风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。支持我们的努力扫码加入风信子月捐

识别海报二维码，预约直播

9月7号～9月9号10点起，您在腾讯公益给风信子爱心捐赠、会得到99公益日额外的配捐哦！让爱的力量，在这个秋天闪闪发光！！！

9月7号～9月9号10点起，您在腾讯公益给风信子爱心捐赠、会得到99公益日额外的配捐哦”！我们一起，让梦有希望！！！

https://mp.weixin.qq.com/s/0jSbBBXKHRPtnN3v4aERkA点击链接，可观看直播回放！

风信子亨廷顿舞蹈症 2023-08-28 12:10 发表于上海以下文章来源于中国残疾人杂志社 ，作者《三月风》中国残疾人杂志社.中国残疾人事业官方宣传媒体，传播党和国家方针政策，发布残疾人事业权威信息，推广残疾人工作经验做法，讲述残疾人自强和社会助残生动故事。曹茜没想到自己会成为罕见病公益组织的负责人，她原本的梦想是成为一名老师，在山区建一所学校，做孩子们的引路人。直到在越来越多和母亲一样的亨廷顿舞蹈症患者身上看到无助与绝望，她开始想在那条漫长漆黑的隧道里，为更多人亮起一盏灯。文丨《三月风》记者 刘晔曹茜上海风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心创办人。因家族中多人患有亨廷顿舞蹈症，2016年创办该公益组织，结合社会资源，为全国范围的亨廷顿舞蹈症患者们发声、提供支持和帮助，至今已服务3000多位患者。01家族遗传魔咒同一种病夺走了曹茜多位亲人的生命——外婆、姨妈、舅舅，这是她后来才意识到的。曹茜没见过外婆，听家里人说，外婆年轻时得了一种“怪病”，在河边洗衣服时会不停点头。没几年外婆就去世了，一家人都不知道外婆得的是什么病。曹茜上中学时，两个姨妈开始陆续出现相似的症状，先是不受控制地手舞足蹈，后来病情恶化，失去行动能力卧床不起，最后因为颈部肌肉萎缩导致进食困难，50多岁便因为营养不良离世。受限于家里的经济条件，姨妈的病情始终未能确诊，一家人只当作是“老年病”。2008年，远在英国留学的曹茜接到父亲的电话：“母亲身体情况不太好，胳膊、腿不停在抖，像帕金森病。”曹茜心头一紧，有外婆和姨妈的先例，一家人不敢大意，带着母亲四处看病。2010年，在广州一家医院，母亲被确诊为亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease，简称HD）。“医生说这个病没法治，只能回家等着，大概还有十年的寿命。”此前对于亨廷顿舞蹈症，曹茜闻所未闻，第一次听说这病，她觉得像进入了一条漆黑的隧道，“我们完全不知道该怎么办，也不知道去问谁，甚至都不知道中国有没有其他患者。”亨廷顿舞蹈症是一种罕见的遗传性精神系统疾病，1872年由美国医生乔治·亨廷顿首次发现，因患者不停地抖动肢体，像极舞蹈动作而得名。患者发病年龄多在35~50岁，随着病情加重，伴随认知、精神功能衰退，患者会逐渐丧失语言、行动、思考和吞咽的能力，通常在发病15~20年后死亡。目前全球亨廷顿舞蹈症的患病率约为2.7/100000。中国亨廷顿舞蹈症协作网调研估测，中国约有3万发病患者，而携带者（未发病）数量远远高于发病人群。因其为常染色体显性遗传，只要父母其中一方患病，子女就有50%的遗传概率。一旦出现代代遗传现象，往往被视为“家庭魔咒”。曹茜母亲之前是一位特别要强的人，做事利索，平日也爱漂亮，闲时就打扮一番相约和朋友们出去玩。确诊后，病魔像一个幽灵在她的身体里从头到脚肆意游荡，母亲觉得自己成了一个累赘，无数次想到自杀。母亲的病像一块沉重的石头不断把曹茜往水底拉，“特别想做点什么拉自己一把，也拉家人一把。”国内与亨廷顿舞蹈症有关的资料比较少，曹茜就到国外网站上翻阅大量资料。因神经系统功能性复杂，目前全球范围内还没有任何可以治疗甚至延缓病发的手段。现阶段许多药物只能缓解症状，而非药物治疗的关键则是护理条件。曹茜从国外高校官网上找到了专门针对亨廷顿舞蹈症患者康复的教材，在肌肉锻炼、增强身体平衡等方面为母亲制订了一份康复运动计划。尽管母亲的寿命被医生“判了刑”，她希望在余下的日子里帮母亲过上尽可能正常的生活。02走出黑暗隧道2014年，曹茜开始做国外护理资料的翻译和分享，并逐步认识了更多患者、医生和医疗机构。一次偶然的机会，她加入亨廷顿舞蹈症的患者群，开始积极分享国内外的资料，慢慢成了群里的活跃人物。“有没有考虑过借这个机会把大家聚集起来，系统地为患者和家属们提供帮助？”向上海瑞金医院神经内科主任曹立医生咨询母亲病情时，曹立医生提出的建议让曹茜考虑许久。她喜欢与孩子们在一起，大学时期曾主动申请去西部地区支教，硕士毕业回国后打算在山区建一所学校，陪伴孩子们成长。但在患者群里，曹茜看到更多和母亲一样的病友，在这条路上不知与疾病斗争了多少年却一直看不到曙光，她决定暂时放下梦想，“试一试看能不能帮到大家，如果没有，至少努力过了也不遗憾。”2016年，曹茜在上海成立风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心，是一家致力于服务亨廷顿舞蹈症患者和家庭的公益组织。“风信子”成立不久，曹茜做了一次全国亨廷顿舞蹈症患者的调研，除了问卷和电话访谈，还去黑龙江、北京、四川、河南等地进行实地调研。“要明白怎么帮？解决方案和路径是什么？”调研中，曹茜对亨廷顿患者的需求有了初步了解。“大家都很想知道有没有特效药？能不能让更多人关注这个病？能不能让研究人员开发有效药物？这意味着病友们更希望从就医、治疗等根本上解决问题。”即使拥有明显的发病特征，国内医学界对亨廷顿舞蹈症仍然知之甚少。曹茜听说过不少患者被确诊为亨廷顿舞蹈症时，已发病多年。被诊断为帕金森病、抑郁症，还去看心理医生，最终才通过基因检测确诊为亨廷顿舞蹈症。医疗资源不足、社会关注度低是亨廷顿舞蹈症患者面临的主要问题，曹茜希望通过社会协作能够一点点打破障碍。目前“风信子”已经与全国20多个三甲医院建立合作，帮助患者们对接专业医疗资源，在基因诊断、产前咨询、优生优育等方面为患者们提供支持。线下会不定期开展医患交流、专家义诊、疾病管理科普、心理辅导等活动，至今已服务国内3000多名亨廷顿舞蹈症患者。03从天价药到平民药 过去几年，让曹茜感触最深的是全社会对于罕见病群体的关注度不断提升。而罕见病相关制度、政策的改变，正得益于此。《2019亨廷顿舞蹈症患者生存情况调研报告》显示，超过一半的受访患者已经出现了运动、精神和认知三方面的症状，由于多数先以产生运动症状为主，因此针对运动障碍的药物使用率远高于针对其他两种症状的药物使用率。其中使用率排名第三的药物是丁苯那嗪。丁苯那嗪于2008年8月在美国批准上市，是美国首个用于治疗亨廷顿舞蹈症的药物。2017年，由以色列公司生产的氘丁苯那嗪也在美国批准上市，相较于丁苯那嗪，氘丁苯那嗪的给药剂量和给药频率均有所下降，这意味着药物的毒副作用减轻、患者的耐受性将会提高。氘丁苯那嗪上市不久，国内不少亨廷顿舞蹈症患者听到了消息，但每月一瓶万元左右的昂贵药物让很多家庭望而却步。“有患者得知印度市场上出现了仿制药，价格只有1000多块钱，而因不合法和安全性问题，也不敢考虑使用。”曹茜坦言。疾病带来的运动能力退化，导致越来越多患者失去自理能力。对于病情严重的患者来说，用上治疗“舞蹈”症状的氘丁苯那嗪，已是刻不容缓。2019年，国内通过了氘丁苯那嗪的上市申请。2020年12月，氘丁苯那嗪被纳入2020年国家医保药品名单。如今，在全国部分省市，氘丁苯那嗪可通过医保报销50%~90%费用。从在美国批准上市到我国获批，氘丁苯那嗪用时两年。高效率的背后，离不开政府、药企、罕见病公益组织、医生等共同发力。氘丁苯那嗪在美国上市的消息一传到国内，曹茜就曾与国内外药企沟通将药物引进国内，开展患者用药需求调研，组织病友们通过会议交流、写联名信的方式将“希望用上新药”的诉求传递给药企和国家有关部门。2018年5月，国家卫健委等五部门联合公布了我国《第一批罕见病目录》，亨廷顿舞蹈症被收入其中。半年后，包括丁苯那嗪和氘丁苯那嗪在内的48种药物，出现在药监局和卫健委联合发布的《第一批临床急需境外新药名单》中。2020年底，氘丁苯那嗪被纳入国家医保药品目录名单后，曹茜在朋友圈写道：感谢所有为患者群体的治疗用药奔走呼吁的伙伴们！感谢国家政策对罕见病群体的关注！“其实在这个过程中，最让我感动的是患者和家属们意识到自己并非是弱小无助的，他们特别勇敢地和有关部门沟通，大家很团结，拧成一股劲。”曹茜说，“总有一天，我们就不再是别人看不见的罕见病群体。”氘丁苯那嗪被纳入医保让国内亨廷顿舞蹈症患者看到了用药曙光，但更重要的是打通用药“最后一公里”，让政策在更多地方落地，提高患者用药可及性，这是曹茜未来将要持续努力的方向。对于自己是否携带亨廷顿舞蹈症基因，曹茜没有去做基因检测。她觉得更重要的是在这条为亨廷顿舞蹈症患者们服务的路上，努力成为一个大家随时可以依靠的“拐杖”。亨廷顿舞蹈症患者的子女有50%的概率患病，想要确定是否携带患病基因，需要做基因检测。“但它只能告诉你会不会发病，不会告诉你什么时候发病。”曹茜没有去做基因检测，她觉得就像达摩克利斯之剑，该来的总会来，不如珍惜当下，做好人生中最重要的事。比如面对患者的求助，曹茜愈发觉得这是一种“督促”，她要做的就是努力成为一个“拐杖”，一个亨廷顿舞蹈症患者们想起来就能依靠的“拐杖”。中国残疾人杂志社中国残疾人事业官方宣传媒体，传播党和国家方针政策，发布残疾人事业权威信息，推广残疾人工作经验做法，讲述残疾人自强和社会助残生动故事。773篇原创内容公众号来源丨中国残疾人杂志社（ID：zgcjrzzs）编辑丨张帅★转载请注明来源

原创 风信子 风信子亨廷顿舞蹈症 2023-08-24 17:02 发表于上海亨廷顿病运动症状药物绝大多数患有亨廷顿舞蹈病的患者都会出现被称为舞蹈病的动作症状。药物缬苯那嗪（Valbenazine），美国商品名INGREZZA，最近被美国食品和药物管理局(FDA)批准上市，美国医生可以开处方用来治疗亨廷顿舞蹈病(HD)的运动症状。在本文中，我们将介绍这个消息的重点以及它对HD患者社群的意义。01缬苯那嗪的背景 缬苯那嗪，这是一种由叫Neurocrine的药企开发的药物。缬苯那嗪的作用类似于丁苯那嗪和氘代丁苯那嗪（安泰坦），这两种药物通常用于帮助缓解HD患者的不自主运动症状。这类药物治疗会阻断一种叫做VMAT2的蛋白质，这种蛋白质会包裹住脑细胞用来交流的某些化学物质。VMAT2有助于将化学信使多巴胺(以及其他物质)从一个细胞放入到另一个细胞的气泡中。多巴胺在我们大脑的运动回路中起着重要作用，人们认为阻断VMAT2可以平息这种交流。这种药物改善不规则和不自主运动的确切原因尚不清楚，但这些药物对许多有舞蹈样动作的HD患者有效果。自2017年以来，Velbenazine(缬苯那嗪)已在美国被批准、用于治疗一种叫迟发性运动障碍(简称TD)的症状，这是一种由使用精神安定剂或抗精神病类药引起的不自主运动。世界上许多人服用抗精神病药物来治疗双相情感障碍、精神分裂症和其他疾病(包括HD)的精神和行为症状。在长期使用这些药物后，有些人会出现TD这种症状，通常包括口腔和面部肌肉的抽搐。缬苯那嗪可以帮助TD患者控制这些不自主的运动，所以Neurocrine药企开始研究它是否对亨廷顿舞蹈病引起的舞蹈样动作症状也有效果。02缬苯那嗪对HD患者的临床研究与获批因为缬苯那嗪已经在患有TD症状的人身上进行了测试，医生也已经开了好几年的处方，我们已经知道它对人类是安全的。然而，仍然需要进行临床试验来了解它是否能有效治疗亨廷顿舞蹈病。Neurocrine药企和美国的亨廷顿研究小组合作，从2020年开始进行了一项名为KINECT-HD的三期临床试验。128人参与了该实验。其中一半人每天服用一次缬苯那嗪胶囊，持续12周，另一半人服用安慰剂(一种不含有效药物的糖丸).参与者被邀请继续进行一项名为KINECT-HD2的更长时间的持续试验，其中每个人都接受服用缬苯那嗪。KINECT-HD临床试验是成功的，达到了研究的主要目的，这意味着与安慰剂相比，缬苯那嗪缓解HD的舞蹈样动作症状。它提高了患者的TMC评分，TMC评分是临床医生用来监测舞蹈样动作症状的指标。这一结果于2021年公布，自那以后，该药企一直在继续研究，分析、呈现和准备缬苯那嗪两项HD试验的数据。他们于2022年12月将其提交给美国药监局审批，并于2023年8月18日宣布已获得FDA批准，这意味着在美国它现在可以正式开处方给HD患者使用。药物从批准到上市再到普通处方可能需要一些时间，尤其是治疗罕见疾病的药物。一旦获得批准，公司就可以投入更多精力，向医疗专业人员和团体宣传这种新疗法。03目前关于缬苯那嗪的一些信息需要注意的是，缬苯那嗪不会减缓或停止HD的疾病进展。然而，服用药物来改善不自主运动和其他HD症状会对生活质量产生重大影响。对于一些HD患者和他们的亲人来说，舞蹈样动作症状可能没有很大的影响，但对其他人来说，这个症状会干扰日常活动甚至安全，治疗可能会对这方面的改善产生影响。缬苯那嗪服用方式是一粒胶囊，每天吞服一次。这是这种药物的一个优点，因为对于许多患有HD的人来说，记住在一天中服用一系列复杂的药片是很困难的。不过剂量也可能随着时间的推移而改变，这取决于人们对药物的反应以及患者可能经历的任何副作用。Neurocrine希望与其他作用类似的药物相比，缬苯那嗪的出现可以使更多的人在服用这类药物的时候，副作用更容易得到控制。04平衡副作用、治疗成本和其他因素像所有的药物一样，缬苯那嗪也有一些缺点。这一类VMAT2抑制剂有常见的副作用，比如嗜睡。它们也可能有非常严重的副作用，包括抑郁以及自杀的想法或行为。因此，考虑服用缬苯那嗪的HD患者必须准确地将他们过去的病史告诉医护人员或者照看人员，并在出现任何副作用时尽快提醒他们。除了这类VMAT2抑制剂的药物外，还有一些价格较低的药物可以缓解HD患者的舞蹈样动作症状和其他症状。例如，一些用于治疗HD患者心理健康和行为的抗精神病类的药物也能起到缓解舞蹈样运动症状的作用。值得注意的是，梯瓦公司今年5月在美国推出了每日一次的氘代丁苯那嗪 (Austedo XR)，这可能不是巧合——拥有治疗同一疾病的药物的公司通常会根据公众的知识来调整他们的研发策略，另一家公司即将获得批准通常会能给到企业改善现有类似产品的竞动力。开哪种处方，或者服用哪种药物很多时候会因医生和患者而异。每个人对药物的反应也都是不一样的，可以选择的药物并不一样，经济承受能力也大不相同，患者需要根据自己的具体情况做出判断和选择。目前，在美国以外，只有之前参加KINECT-HD临床试验的参才能获得缬苯那嗪这种药物，Neurocrine公司目前还没有表示在其它国家寻求上市的计划。本文来自HDbuzz翻译：风信子翻译组  赵昕润     校审编辑：曹茜免责声明：风信子专注介绍亨廷顿舞蹈症相关科研和药物研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表本机构立场，亦不代表本机构支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需治疗，请前往正规医院就诊。风信子关爱风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。      支持我们的努力        扫码加入风信子月捐

吴云 CMAC发布 风信子亨廷顿舞蹈症 2023-08-23 12:12 发表于上海2022年11月25日，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，对申办方开展患者参与的原则、不同阶段的参与目的、组织形式，以及申办方人员配备和培训等提出了具体的指导意见。并指出，在药物研发过程中，倾听患者感受，关注患者视角，有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，纳入整体药物研发计划。患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。申请人通过良好的组织患者参与药物研发工作，可提高整体药物研发的质量和成功率，惠及患者、改善临床用药现状，增加临床用药的选择[1]。该指导原则在鼓励患者参与药物研发的进程中迈出了重要一步。此前，在2021年11月19日CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中已特别提出“倾听患者声音”，鼓励申请人在研发伊始即开展相关调研工作，通过访谈、调查问卷等多种形式，深入挖掘、了解患者的需求，引导药物研发方向。更早的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则(征求意见稿)》中指出合理选择患者报告结局有助于让研究更好地反映患者体验，使药物研发回归以患者为中心的理念。药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应该以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。2017 年美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）发布了以患者为核心的药物研发（Patient Focused Drug Development，PFDD）指导原则的制定计划，共计划发布四项指南，旨在促进和使用科学方法，收集和使用有意义的患者反馈，以便更好地为医疗产品开发和监管决策提供信息[2]。随着我国药品审评审批制度改革的推进，以患者为中心的药物研发理念和实践的不断发展，患者参与创新研发得到关注，在药物研发的各个阶段倾听患者声音，了解患者需求并将其有效地融入药物的研发和评价中日益受到重视。早期研发阶段：研究机构可以通过患者群体来识别未满足的临床需求，对现阶段实际治疗效果进行客观评估，还可以和患者群体共同讨论药物开发的方向和重点。临床试验阶段：患者群体可参与试验方案设计、操作流程优化、招募信息传递等，协助临床试验过程中的患者沟通和管理，以及试验结果评估和沟通等。新药申请阶段：患者群体可参与申办方材料准备，通过数据陈述患者群体生存现状，体现药物价值，争取快速审批或有条件批准上市的机会等。根据《经济学人》报道的数据显示， 与未使用创新技术开发的药物相比，使用选定创新技术开发的药物在Ⅱ期和Ⅲ期上市的可能性提高了 10% ~ 20%，其中以患者为中心的试验提高了19%。这里以患者为中心的试验指的是专门围绕患者需求设计的试验， 包括采用患者自报结局或与患者共同设计的试验。同时，采用创新的试验方法，也提高了试验效率[3]。近年来，有影响力的患者组织开始承担起帮助患者群体寻找治疗希望的重任。以风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心为例，其从2018年开始，作为亚洲患者社群代表加入到国际多中心临床研究的国际患者咨询委员会的工作中，为研究设计提供中国患者社群的视角。同时风信子作为中国亨廷顿协作网的执行委员会成员，也积极推动了药物研究在中国的落地工作。本期直播将围绕患者参与药物研发的政策环境以及风信子参与药物研发的探索进行分享和讨论。亨廷顿舞蹈症多项临床研究的主要研究者，中山大学附属第一医院神经科博士生导师裴中教授也将做客直播间，一同探讨患者参与药物研发的机遇与挑战。新书推荐：《药物全生命周期中的患者参与：以患者为中心的行业实践》为了加强制药企业相关从业人员的经验分享和交流学习，增进制药企业和患者组织双方的理解、推动合作，促进行业各方对药物全生命周期中患者参与的认识，并推动行业患者参与体系和共识的建立，行业第一本“患者参与”案例书籍《药物全生命周期中的患者参与：以患者为中心的行业实践》由CMAC和红棉公益基金会共同发起，并于2023年4月正式出版。 新书看点 一、什么是药物全生命周期？药物从实验室到进入临床的过程中，患者可以参与哪些工作，如何参与？二、如何定义“患者参与”中的患者？何为患者专家、患者意见领袖？患者组织有哪些存在形式？患者组织如何推动政策发展和药物可及？三、“患者参与”有哪些具体形式？什么是患者AB会？如何和患者群体合作生成真实世界证据？四、企业是如何设定“患者参与”这一职能和架构的？有无相应的行为准则和政策流程？如何赋能“患者参与”？案例来源于11家制药企业和10家患者组织：制药企业罗氏、武田、赛诺菲、默克、百济神州、拜耳、诺华、施维雅、安斯泰来、辉瑞、曙方医药等。患者组织淋巴瘤之家、风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心、美儿SMA关爱中心、卓蔚宝贝支持中心、亮点连接罕见病关爱之家、病痛挑战基金会、北京新阳光慈善基金会、北京爱谱癌症患者关爱基金会、蔻德罕见病中心、MS与NMO病友会等。目前第二版案例已在征集中，欢迎投稿，请联系：yun.wu@hongmiancf.org.cn购书途径：京东、当当、淘宝，搜索“药物全生命周期中的患者参与”即可书中案例将陆续在CMAC直播平台进行分享，敬请关注。行业首发｜《药物全生命周期中的患者参与——以患者为中心的行业实践》参考文献：1.国家药品监督管理局药品审评中心 . 国家药监局药审中心关于发布 《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》的通告（2022年第46号） [EB/OL]. (2022-11-25) [2023-08-17]. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/41c7a683e4d0dcca28bccadc47096d2a2.国家药品监督管理局药品审评中心 . 国家药监局药审中心关于发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的通告（2021年第46号 [EB/OL]. (2021-11-19) [2023-08-17]. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/ef7bfde96c769308ad080bb7ab2f538e3.The Economist Intelligence Unit .The Innovation imperative: the future of drug development part[EB/OL].[2023-08-17]. The Innovation Imperative: Drug Development (eiu.com) .风信子关爱风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。      支持我们的努力        扫码加入风信子月捐