在针对亨廷顿舞蹈症的AMT-130基因疗法的1/2期临床试验中，参与期试验的前两名患者中，没有发现与AMT-130相关的安全性问题。

这是一个独立的数据安全监测委员会（DSMB）第一次会议得出的主要结论，该委员会目前正在对试验进行审查（NCT04120493）。在第一次会议上，数据安全监测委员会回顾并分析了前两名在研究中接受治疗的患者的三个月安全性数据，包括一名接受AMT-130治疗的患者和另一名接受模拟的手术的患者（对照组、没有药物）。

这次1/2期临床试验是一个在美国进行的随机双盲对照试验，目前有一个患者接受了AMT-130药物治疗，还有一个患者接受了模拟的手术（没有药物）。

因为没有发现安全隐患，数据安全监测委员会认为这个临床试验可以开始招募接下来的2名患者参与试验。

uniQure研发总裁Ricardo Dolmetsch在今天的新闻发布会上表示，“我们对这次数据安全监测委员会会议的积极结论感到非常高兴，现在会继续推进这项试验，并期望尽快招募接下来的两名患者。“

在完成第二批的两名患者的招募后，预计数据安全监测委员会也会在2021年初，对这4名患者的试验数据进行审核，并在2021年中完成10名第一剂量组患者的招募。

本文来自

huntingtonsdiseasenews.com

uniQure官网

翻译：风信子翻译组 曹茜

点击查看相关阅读：

UniQure宣布AMT-130基因疗法临床试验2名患者开始接受治疗

亨廷顿舞蹈症-基因治疗AMT-130临床试验， uniQure公司对患者社群的声明