上海“进一步完善罕见病医疗救助机制”联名提案专题座谈会于1月9号在市政协举行，参与提案座谈会的有来自上海市政协和人大的成员。

上海市罕见病防治基金会的理事长李定国教授在会议上报告了罕见病工作自从1999年到现今的进展和目前罕见病工作开展面临的挑战。

在全国，2016年，有两项与罕见病有关的精准医学研究，总额约为7000多万元。湖南省也计划将罕见病患者的基因检测费用纳入医保。在上海，有56个罕见病种被纳入上海罕见病名录，3家医院被列为罕见病定点医院，分别为新华医院、瑞金医院和儿童医院。李教授建议在这些的基础上能够进行：地方立法、罕见病药物引进和药物供应保障、医疗保障和救助、罕见病登记制度、新生儿和产前筛查、规范的专业培训...

出席会议的药企代表也纷纷发发言，鉴于药物开发成本高、而罕见病患者相对较少、药企利润微薄，希望政府能够给予罕见病药物的生产、上市和进口给予更多的鼓励措施。因为上海自贸区的大力发展，代表们都纷纷表示对于国内没有上市、但是患者非常需要的药物，政府是否能够让药企、通过自贸区进行药物一次性购买，让患者有药可以吃。另外，对于因为进口药物的有效期也只有2年左右，希望能够加快海关的通关时间，让药物能在有效期内到达患者的手中。大家也热烈讨论了关于建立罕见病患者登记名录的建议，因为这可以给医生、药企和保险公司提供更准确的数据，在将来可以更好地进入罕见病医疗、保险市场。

 罕见病专家也， 上海目前每年有22万新生儿，而目前的上海新生儿筛查的项目还是和10多年前一样，只包含4项疾病，专家建议在这4项在基础上做一些增加，对婴幼儿疾病做到早发现、早治疗，让孩子们能够健康成长。另外专家们也提出很多罕见病的治疗，除了药物治疗以外，还有一些非药物的治疗，比如有一些需要特殊饮食的患者。另外，很多患者也需要长期的康复治疗来维持基本的生活技能。除了药物治疗外，如何让患者能够得到这些这些非药物治疗，也是我们需要考虑的。

罕见病患者组织代表也表示希望能加大医保覆盖，让更多的药物进入医保目录，让患者们能吃得上药。鉴于国内买不到进口药物，很多患者不得不通过各种渠道非法购买救命药，罕见病患者希望政府能够理解患者的困境。风信子关爱也代表亨廷顿舞蹈症患者发言，希望政府能够对为长期卧床的患者，提供补助。

我们期待在大会上能见到更多的人为罕见病群体奔走呐喊！

只有坚持、才有希望！只有更坚持、才更有希望！

欢迎关注风信子关爱，欢迎帮助更多的亨廷顿舞蹈症患者！

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上海“进一步完善罕见病医疗救助机制”联名提案专题座谈会于1月9号在市政协举行，参与提案座谈会的有来自上海市政协和人大的成员。

上海市罕见病防治基金会的理事长李定国教授在会议上报告了罕见病工作自从1999年到现今的进展和目前罕见病工作开展面临的挑战。

在全国，2016年，有两项与罕见病有关的精准医学研究，总额约为7000多万元。湖南省也计划将罕见病患者的基因检测费用纳入医保。在上海，有56个罕见病种被纳入上海罕见病名录，3家医院被列为罕见病定点医院，分别为新华医院、瑞金医院和儿童医院。李教授建议在这些的基础上能够进行：地方立法、罕见病药物引进和药物供应保障、医疗保障和救助、罕见病登记制度、新生儿和产前筛查、规范的专业培训...

出席会议的药企代表也纷纷发发言，鉴于药物开发成本高、而罕见病患者相对较少、药企利润微薄，希望政府能够给予罕见病药物的生产、上市和进口给予更多的鼓励措施。因为上海自贸区的大力发展，代表们都纷纷表示对于国内没有上市、但是患者非常需要的药物，政府是否能够让药企、通过自贸区进行药物一次性购买，让患者有药可以吃。另外，对于因为进口药物的有效期也只有2年左右，希望能够加快海关的通关时间，让药物能在有效期内到达患者的手中。大家也热烈讨论了关于建立罕见病患者登记名录的建议，因为这可以给医生、药企和保险公司提供更准确的数据，在将来可以更好地进入罕见病医疗、保险市场。

 罕见病专家也， 上海目前每年有22万新生儿，而目前的上海新生儿筛查的项目还是和10多年前一样，只包含4项疾病，专家建议在这4项在基础上做一些增加，对婴幼儿疾病做到早发现、早治疗，让孩子们能够健康成长。另外专家们也提出很多罕见病的治疗，除了药物治疗以外，还有一些非药物的治疗，比如有一些需要特殊饮食的患者。另外，很多患者也需要长期的康复治疗来维持基本的生活技能。除了药物治疗外，如何让患者能够得到这些这些非药物治疗，也是我们需要考虑的。

罕见病患者组织代表也表示希望能加大医保覆盖，让更多的药物进入医保目录，让患者们能吃得上药。鉴于国内买不到进口药物，很多患者不得不通过各种渠道非法购买救命药，罕见病患者希望政府能够理解患者的困境。风信子关爱也代表亨廷顿舞蹈症患者发言，希望政府能够对为长期卧床的患者，提供补助。

我们期待在大会上能见到更多的人为罕见病群体奔走呐喊！

只有坚持、才有希望！只有更坚持、才更有希望！

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