UniQure宣布AMT-130基因疗法临床试验2名患者开始接受治疗

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发布时间： 2020-07-09

UniQure

AMT130

UniQure公司6月19号公司宣布计划在针对亨廷顿舞蹈症的AMT-130基因疗法的1/2期临床试验中，已经有2名患者开始接受治疗。这次1/2期临床试验是一个在美国进行的随机双盲对照试验，目前有一个患者接受了AMT-130药物治疗，还有一个患者接受了模拟的手术（没有药物）。

这个针对亨廷顿舞蹈症的AMT-130基因疗法的1/2期临床试验的目标是通过随机双盲对照试验来评估AMT-130在早期HD患者中的安全性，耐受性和疗效。临床试验目前在美国的5个实验中心开展，在18个月的核心研究期结束后会有非盲的长期随访。

在试验中，将通过MRI引导下的对流增强立体定向神经外科手术将AMT-130直接注射到患者纹状体（尾状体和壳核）。研究团队将对这两名已经接受治疗的患者进行为期90天的观察，随后召开数据安全监测委员会（DSMB）会议。DSMB将会审查前两名患者的数据，并对接下来的受试患者的用药剂量做出决定。

本文来自uniQure官网

翻译：风信子翻译组曹茜

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