2020年8月17日，国家医保局正式公布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》，并启动申报工作。

  下周，风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心将代表亨廷顿舞蹈症患者社群，向国家医保局递交《呼吁亨廷顿舞蹈症用药纳入2020年国家医保药品目录》（全文见附录）。现在，我们呼吁我们的亨廷顿舞蹈症患者家庭、社群、关心亨廷顿舞蹈症和罕见病患者的朋友加入我们的联合签名活动，支持亨廷顿舞蹈症纳入医保！举手之劳，就可以改变患者们的未来，我们衷心感谢您的支持！

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附：

呼吁亨廷顿舞蹈症药物纳入2020年国家医保药品目录

尊敬的国家医保局有关负责人：

  您好！8月初国家医保局发布《2020年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》并面向公众收集意见，作为亨廷顿舞蹈症患者社群代表，风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心（简称风信子）第一时间把这一喜讯告知了我们的患者社群，并积极支持意见征集的工作。感谢你们认真并且高效的工作，在8月17日，我们等来了国家医保局正式公布《2020年国家医保药品目录调整工作方案》和《2020年国家医保药品目录调整申报指南》并启动申报工作的好消息。

亨廷顿舞蹈症（英文Huntington’s Disease 简称HD），又名亨廷顿病/亨廷顿舞蹈病。亨廷顿舞蹈症是一种可怕的神经系统家族遗传疾病，发病高峰期为30-50岁，在10-20年的病程中患者会出现身体和精神的双重残疾，逐渐失去工作、生活自理、思考和说话的能力，直到晚期卧床不起最终死亡。

鉴于亨廷顿舞蹈症这种可怕的致残性、致死性疾病用药治疗的急迫性，我们向贵局请求，尽快满足患者的用药保障需求，我们强烈呼吁国家医保局将亨廷顿舞蹈症药物纳入2020年国家医保药品目录，推进国内亨廷顿舞蹈症患者病有所医的进程， 切实造福一直在和疾病苦苦斗争的患者家庭。

国家五部委2018年发布的第一批国家罕见病名录里收入了121种罕见病，亨廷顿舞蹈症也被收入名录。同年8月，国家药品监督局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，遴选了48个境外已上市临床急需新药名单，其中就包括国外已经上市的亨廷顿舞蹈症药物丁苯那嗪和氘代丁苯那嗪， 鼓励这些新药来中国上市。

在国家政策的大力支持下下，2020年5月，梯瓦医药信息咨询（上海）有限公司宣布旗下创新药物安泰坦®（氘代丁苯那嗪片）经中国国家药品监督管理局优先审评审批后，正式获批用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍（TD）。据我们了解丁苯那嗪的仿制药物也已经开始在国内申请上市的流程，患者们都在迫切等待药物尽快上市。

有关亨廷顿舞蹈症患者用药的紧迫性体现在以下四个方面：

一、高死亡率：在确诊和发病之后，绝望的心理和对未来的悲观导致了亨廷顿舞蹈症患者群的自杀，每十个患者里就有一个有自杀的行为，疾病本来就导致很多家庭失去了生活的支柱，患者自杀的行为更给家给家庭带来了巨大的悲痛和难以抚慰的创伤。除了自杀外，导致患者死亡的两个主要原因是长期卧床导致的吸入性肺炎、以及经常摔倒导致的内出血， 患者们随时都面临死亡的威胁。

二、疾病导致患者身体和精神的双重残疾：亨廷顿舞蹈症的主要症状包括不自主的舞蹈样动作，精神症状和认知症状，导致患者随着疾病的恶化， 逐渐失去正常工作、走路和生活自理的能力，在中期需要轮椅代步，到疾病的后期就只能卧床不起直到死亡。疾病导致的身体和精神上的残疾让患者无法像普通人一样就业、婚恋、生活，需要家人的长期照护。

三、疾病导致的家庭负担大：亨廷顿舞蹈症是一种常染色体显性遗传病，患者的每个子女都有50%的风险会被遗传，据风信子2019年的调研数据显示，每个家庭平均有3.6个人，在这些家庭中平均每个家庭有2.4个患者，有些家庭的患者人数高达8人之多。每一个患者背后都是一个和疾病苦苦挣扎了几十年的家庭。

由于亨廷顿舞蹈病患者多在中年发病，正是大多数人刚步入自己的小家庭、事业如日中天的时候， 而疾病的到来会对家庭造成极大的破坏。发病之后不能继续正常工作生活、家庭也会失去重要的经济和精神支柱，甚至家庭中还要花大量的时间和精力来照顾患者，给家庭带去沉重的经济负担。

而患者的每个子女都有50%的风险会被遗传，有一些患者家属在花了数十年的时间照顾自己的配偶之后，发现自己的孩子也出现类似的症状、需要照顾，对家庭带来极大的破坏性影响，让整个家庭都生活在恐惧之中、对未来失去希望，给家庭造成巨大的不稳定性。

四、因病致贫、因病返贫：

我国所有致贫因素中，因病致贫、返贫占了很大比例。据风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心2019年的调研数据显示，40%的亨廷顿舞蹈症患者在2018年没有任何收入，近1/5的患者在领取低保。在接受治疗的时候，90%的费用都是患者自掏腰包，2018年患者就医的相关费用占家庭总支出的1/3。因为治疗费用得不到保障，很多患者不得不选择放弃治疗。

这些年国家医保局也做了很多促进罕见病患者用药保障的工作和努力。在此，我们代表亨廷顿舞蹈症患者社群代表，深深感谢国家医保局和其它各部门对罕见病患者群体的关注和支持，也感谢你们一直能够认真倾听患者们未满足的需求，给一直在绝境中挣扎的他们带来抚慰和希望。

同时，我们也希望医保政策能够惠及到亨廷顿舞蹈症患者，我们强烈呼吁国家医保局将目前已获批的亨廷顿舞蹈症药物氘代丁苯那嗪（安泰坦）纳入2020年国家医保药品目录，让亨廷顿舞蹈症患者能够像身边的每一个普通人一样享受有保障的治疗，造福一直在绝境中焦急盼望着的患者家庭。

此呈

感谢！

建议人：上海浦东风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心

                                     （后附联合签名）

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