什么是亨廷顿舞蹈症（HD）自然病史研究？

这项为期15个月的观察研究，旨在进一步了解突变亨廷顿蛋白在疾病恶化中的作用。其中包括在没有任何药物治疗的情况下，mHTT水平如何随时间而变化。本研究中没有药物治疗。该研究将有多达100名早期（一期和二期）HD患者参与。至于完成了HD自然病史研究的所有患者，我们计划随后进行延长开放实验，给与患者RG6042的治疗（无安慰剂对照组别控制），不过还需要经当局和伦理委员会/机构审查委员会批准，以及看研究数据是否支持RG6042疗法的后续开发。

HD自然病史研究将在加拿大、德国、英国和美国的多达17个地点进行。想咨询更多有关研究/试验地点的信息，请访问ClinicalTrials.gov网站或者联系当地的罗氏医疗信息团队。

● 德国: (+49) 07624-14-2015

● 英国: (+44) 0800 3281629 

           medinfo.uk@roche.com

● 加拿大和美国 : (+1) 888-662-6728

什么是三期临床实验GENERATION HD1？

GENERATION HD1实验将评估亨廷顿病RG6042疗法的有效性和安全性。该实验将持续25个月（约两年）。 GENERATION HD1旨在确定RG6042是否安全有效，因此包括与安慰剂组的对照。患者将被随机分配到三个治疗研究组：每月一次RG6042，每两个月一次RG6042或每月一次安慰剂。这意味着随机分配到RG6042的每两个患者，都有一个患者被分到到安慰剂研究组。该研究是“双盲”实验，意味着参与者以及他们的研究者，还有现场的工作人员都不会知道参与者被分配到哪个研究组。

对于完成GENERATION HD1研究的所有患者，我们计划随后进行延长开放实验。该实验可选择接受罗氏RG6042的疗法（无安慰剂对照组别控制），不过还需要经当局和伦理委员会/机构审查委员会批准，以及看研究数据是否支持RG6042疗法的后续开发。

GENERATION HD1研究将在全球约15个国家的80-90个地点，招募多达660名HD患者。目前已公布的计划地点有加拿大和美国。想咨询更多有关研究/试验地点的信息，请访问ClinicalTrials.gov网站，或拨打我们的美国和加拿大临床试验信息支持热线（+1)888-662-6728。当研究细节最终确定后，涉及到的其他国家/研究地点的信息将随后公布。

临床实验地点是如何选择的？

影响选址的因素有很多，评估对象包括对HD的研究经验、开展研究的临床基础设施水平、研究开展的速度和完成度、患者人群和地理位置。

如果我居住的地方附近没有实验地点怎么办？我可以搬过来参与研究吗？

临床研究受国际、国家和地方法律法规的约束。此外，诸如机构网站政策、健康保险和旅行负担等因素可能会影响您的搬迁和被研究地点接收的可行性。参与的资格和注册由每个实验地点的研究调查员决定，他们会考虑所有的因素，为获取更多的信息，他们之后也会有与您或与您当地的HD专家联系的可能。

无论您当地的HD中心是否被选中，这都不是在否定全球众多其他优秀HD诊所和专业理的能力。治疗疾病的需求远远大于我们开展该项项目的容量。我们设计的该项目，将会为卫生当局提供所需的数据，以便尽快确定RG6042的益处和风险。我们的最终目标是这种研究药物可以得到卫生当局的批准上市，并广泛应用于HD群体。

我可以在临床研究之外接触RG6042疗法吗？

目前，RG6042疗法仅接受通过临床研究参与，因为RG6042的益处和风险我们尚未完全了解。这也意味着我们目前无法获得预先批准、体恤使用或“新药尝试权“的请求。随着我们对RG6042的益处和风险了解的不断增加，我们会定期评估这种状况。

你的临床实验主要是针对早期HD 患者，是否会在其他患者群体中研究RG6042疗法（例如青少年患者或者症状前携带者）？

我们承认HD的医疗需求十分迫切，尤其是青少年HD这类患有严重症状的人群。一旦有足够科学和安全的依据，我们的团队将与HD专家协商，在其它HD群体中探索RG6042疗法的潜在用途。

本文来自罗氏总部致全球HD社群的来信
翻译：风信子关爱志愿者陈铭熙
编辑：曹茜

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