罗氏针对亨廷顿舞蹈症（简称HD）药物RG6042的最新进展：首批患者加入HD自然史研究和3期GENERATION HD1临床实验

亲爱的全球HD社群：

  就在一年多前，我们和合作伙伴Ionis 制药宣布了首个验证降低HTT这一科学假设的研究结果。今天，我们很高兴地宣布，第一位患者已经加入GENERATION HD1的临床实验，这是一项全球的3期临床实验，旨在研究RG6042（以前称为IONIS-HTTRx）的有效性和安全性。如果这项临床研究取得成功，我们希望RG6042能获得卫生部门的批准用于治疗HD患者。

  我们感谢所有参与临床实验的患者与家属们，以及HD社群中支持他们的每个人。科学进步的实现离不开你们的合作与参与。

最新进展

  随着首位患者的加入，两项全球性临床研究都在开始，这是研究项目的一项重要成就;您可在ClinicalTrials.gov上了解研究动态。

01  自然史研究（NCT03664804）

这项针对早期HD患者观察性研究将在美国，加拿大，德国和英国进行; 计划研究地点已于2018年底宣布。

第一批研究中心已经开放，第一批患者已招募; 我们的团队将继续努力尽快在所有研究地点开始招募。

02  3期临床GENERATION HD1（NCT03761849）

我们已在美国和加拿大获得了当地卫生部门的批准，开始这项针对HD患者的3期临床实验。这些国家的计划研究地点已于2018年底公布，第一位患者现已加入。

本研究将在大约15个国家开展，我们正在努力建立研究基础设施并获得其他国家的批准。

03  正在进行的1/2a期实验延长研究

由Ionis公司转移到罗氏公司：

完成1/2a期研究的患者继续参与了一项由Ionis（NCT03342053）赞助的延长研究。该研究现转移给罗氏公司。随着研究的开展，患者将参与由罗氏公司赞助的延长期开放性研究(OLE)，称为GEN-EXTEND。GEN-EXTEND能使我们继续研究RG6042对之前参加临床试验患者的长期影响。

重要的事情

• 目前，唯一能能获得RG6042的渠道就是临床实验，因为我们还没有完全理解RG6042的作用和风险。

• 3期临床实验的其他国家/地点：这些研究中心一旦准备完毕、可以招募患者，信息将会逐步公布，届时将发布在ClinicalTrials.gov上。

• 关于研究数据的沟通：罗氏公司致力于进行透明及时的沟通，并确保正在进行的临床试验的操作和数据收集的完整性。根据我们的临床研究全球信息共享政策，我们将通过适当的渠道（如科学会议、同行评审期刊等）与科学界分享已完成和正在进行的临床研究的总体方案更新和相关数据。

我们的团队认识到HD患者的需求大于RG6042项目的能力，而且并不是每个人或每一个有能力且对这些临床研究感兴趣的HD中心都有机会参与。 我们可以向您保证，这些研究旨在为卫生部门提供所需数据，以便尽快确定RG6042的益处和风险。 最终目标是使这种研究药物能得到卫生当局的批准上市，并提供给更广泛的HD群体使用。 我们的团队将继续就RG6042研究计划，与全球卫生机构和HD社群合作。 我们期待为您提供更多最新动态。

本文来自罗氏总部致全球HD社群的来信
翻译：风信子关爱志愿者纪依铭
编辑：曹茜

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