罗氏 风信子亨廷顿舞蹈症 11月16日

曹茜，你好！ 

非常感谢你和风信子为推动 GENERATION HD1 在中国开设 III 期临床试验的努力，针对本次临床试验患者关心的问题，统一答复如下： 

1、招募人数：中国临床试验开展从无到有是一个重大突破，基于全球临床试扩增的总体规划和科学性要求，现阶段中国计划招募的患者人数在 20 人左右。 

2、筛选标准：基于国内临床条件和实际需要，我们目前得知国内的筛选入组标准可能会有一些微调，比如 GENERATION HD1 目前计划在中国患者中不使用罗氏 HD 移动应用程序中的远程测试和门诊评估。入组筛选是一个复杂的医学评估过程，需要临床医生根据临床试验入排标准，结合患者、病情及院方条件等实际情况综合进行分析才能解答，建议在设点医院直接咨询负责临床试验的医生。 

3、关于临床试验的其他问题，包括入组时间、参与医院名录以及具体操作流程等细节，我们建议等待全球临床试验公示网站 https://clinicaltrials.gov 的最终公 示（NCT03761849）以及中国药物临床试验登记与信息公示平台 http://www.chinadrugtrials.org.cn/eap/main的公示，有最新消息，我们也会及时通知你。 

在 HD 这一罕见疾病领域，HD 患者群体一直是我们关键的合作伙伴。在此，我们非常感谢一直以来风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心的支持和奉献，期待未来展开更多的合作，惠及中国 HD 患者。 

谢谢！ 

                                       罗氏研发部神经科学团队 

                                     罗氏医学部患者合作团队 

                                                   2019-10-30 

该信息用于与患者沟通试验的入组相关信息，超出使用范围应获得罗氏授权。 

NP-GEM-2019.10-002 Valid Until 2021.10 

 原文如下：

风信子关爱

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。

  机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。