领导致辞

主题报告1

乔杰  

中国工程院院士，北京大学医学部常务副主任，北京大学第三医院院长

主题报告2

张学

中国工程院院士，哈尔滨医科大学校长

主题报告3

孙燕荣  

中国生物技术发展中心副主任

10月24日中午 卫星会

10月24日下午

分论坛 罕见病药物患者可及

讲者

职务

罕见病患者生存质量研究-药物可及性现状

隋宾艳

国家卫生健康委卫生发展研究中心教授

政府引导下的罕见病用药可及性探索

史录文

北京大学药学院药事管理与临床药学系主任

当罕见病遇上医疗特区博鳌乐城

刘哲峰

博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长

罕见病患者药物可及的国际经验分享

袁  妮

大连医科大学公共卫生学院教授

中国罕见病用药医疗保障探索-医保基金影响分析研究

刘军帅

北京罕见病诊疗与保障学会副会长

罕见病患者医药费用及其影响因素研究

陶立波

北京大学医学部卫生政策与技术评估中心教授

罕见病药品的临床综合评价

张  波

北京协和医院药剂科常务副主任

雷帕霉素老药新用

徐凯峰

北京协和医院呼吸与危重症医学科主任医师

Panel:如何协同推进罕见病患者药物可及？

康韦

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会执行总裁

赵冠宏

北京友谊医院医保处主任

王奕鸥

北京病痛挑战公益基金会秘书长

潘慧        

北京协和医院医务处处长

吴晶

天津大学药学院教授

胡欣

北京医院药学部主任

10月24日下午

分论坛 罕见病国际协作

讲者

职务

国际罕见病诊疗协作网简介

Matt Bolz-Johnson

世界卫生组织全球罕见病协作网顾问

国际罕见病研究联盟—国际社会通过研究解决罕见病难题

Lucia Monaco

国际罕见病研究联盟主席

全球共同破解罕见病诊疗与保障难题

Anders Olauson

阿格伦斯卡基金会主席

提升全球罕见病患者诊疗可及性

Durhane Wong-Riegers

国际罕见病联盟主席

Panel：罕见病防治，中国能为世界做些什么？

Matt Bolz-Johnson

世界卫生组织全球罕见病协作网顾问

Lucia Monaco

国际罕见病研究联盟主席

Anders Olauson

阿格伦斯卡基金会主席

Durhane Wong-Riegers

国际罕见病联盟主席

罕见病新生儿筛查国际经验交流

Dimitrios Athanasiou

欧洲药品管理局儿童用药委员会会员

国际罕见病患者报告结局（PRO）的研究进展与挑战

李顺平

山东大学医药卫生管理学院

SMA临床研究国际合作经验分享

熊晖

北京大学第一医院儿科副主任

如何开展罕见病流行病学研究

詹思延

北京大学医学部流行病学系主任

患者参与罕见病价值共创的中国经验

王奕鸥

北京病痛挑战基金会秘书长

Panel：中国如何在全球罕见病防治中发挥更多的作用

边欣

罗氏制药（中国）市场准入部副总裁

詹思延

北京大学公卫学院流行病与卫生统计学系主任

曹茜

风信子病友组织发起人

商慧芳

四川大学华西医院神经内科副主任

10月24日下午

分论坛 智慧医疗推进罕见病可及

讲者

职务

后疫情时代罕见病诊疗模式

朱军

北京肿瘤医院党委书记/大内科主任

互联网+医疗下罕见病用药经验分享

胡欣

北京医院药学部主任

互联网+保障政策探讨

谢俊明

浙江省医学会罕见病分会主任委员

罕见病用药流转的现状与突破—互联网+院外药物服务

刘焰

百济神州生物技术有限公司副总裁

罕见病智慧管理创新模式

周炯

北京协和医院医保办副处长

人工智能助力罕见病临床辅助决策

刘洁

北京协和医院皮肤科主任医师

Panel：数字化（互联网+与人工智能）如何高质量融合罕见病诊治的全链条服务

朱军

北京大学肿瘤医院党委书记/大内科主任

胡欣

北京医院药学部主任

刘焰

百济神州生物技术有限公司副总裁

周炯

北京协和医院医疗保险管理处副处长、病案科副主任

10月25日上午

分论坛 罕见病防治与保障

讲者

职务

HTA在罕见病保障中的作用

赵琨

国家卫健委药物与卫生技术综合评价中心副主任

推动罕见病立法历史沿革及当下推动举措

练育强

华东政法大学教授

各地罕见病保障机制分享

朱坤

中国财政科学研究院副研究员

罕见病保障的几点看法

金春林

上海市卫生和健康发展研究中心主任

胎儿染色体异常筛查的现状及展望

刘俊涛

北京协和医院妇产科主任医师

Panel：如何进一步落实罕见病审评审批与医疗保障绿色通道涉及的多部门联动

单国洪

武田中国总裁

张爱华

江苏省医学会罕见病学分会主任

杨旸

北京市卫健委药械处副处长

张煜

山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长

王奕鸥

北京病痛挑战公益基金会秘书长、创始人

10月25日上午

分论坛 罕见病诊断技术及应用

讲者

职务

重视罕见病基层宣教及网络建设

彭镜

中南大学湘雅医院主任

儿童血液病的精准诊断与治疗

竺晓凡

中国医科院血液病医院主任

罕见病表征和基因大数据的整合及利用

周文浩

复旦大学附属儿科医院副院长

罕见病诊断技术与新一代信息技术的融合与应用

方萍

金域医学首席医学官

脊柱畸形的分子遗传学研究与临床应用

吴南

北京协和医院主治医师

畸形精子症的遗传因素解析及个体化干预

张锋

复旦大学附属妇产科医院教授

Panel：通过新一代信息技术和联盟协作整合中国罕见病大数据

戴朴

中国人民解放军总医院主任

杨艳玲

北京大学第一医院主任

方萍

金域医学首席医学官

宋昉

首都儿科研究所教授

10月25日上午

分论坛 罕见病诊疗协作模式创新

讲者

职务

后疫情时代罕见病诊疗实践及经验（模式）(MDT及远程会诊)

朱慧娟

北京协和医院内分泌科常务副主任

血友病分级诊疗的实践经验

杨仁池

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任

LSD省级诊疗协作组建设思路

张爱华

南京医科大学附属儿童医院副院长

软骨发育不全诊断及治疗专家共识

顾学范

上海交通大学医学院教授

罕见病对常见病的启示

李雪梅

北京协和医院肾内科主任医师

立足国际经验，探索中国特色的高危筛查与诊断模式

卢家红

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师

Panel：罕见病诊疗模式创新的探讨

吴志英

浙江大学医学院附属第二医院副院长

卢家红

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师

王柏康

赛诺菲特药全球事业部  中国区总经理

罗小平

华中科技大学同济医学院儿科主任

10月25日中午  卫星会

10月25日下午

分论坛 罕见病大数据与真实世界证据

讲者

职务

全国性罕见病病例报告系统的建设

朱卫国

北京协和医院信息中心主任

数据驱动的罕见病政策分析：中国现状与全球趋势

李雪

香港大学李嘉诚医学院内科系助理教授

电子病历数据的高通量表型化与罕见病的诊断

俞声

清华大学副教授

表型组学的发展与中文临床表型的标准化

弓孟春

南方医科大学特聘研究员

罕见病诊疗的真实世界数据及证据：机遇与挑战

孙鑫

四川大学华西医院中国循证医学中心主任

胰腺神经内分泌肿瘤数据库建立经验分享

金钢

第二军医大学附属长海医院胰腺肝胆外科主任

基于真实世界数据的罕见病研究案例：多发性硬化

徐雁

北京协和医院主任医师

罕见病真实世界数据应用的患者隐私保护

王爽

上海同济大学附属普陀区人民医院副教授

NRDRS系统功能和数据质控流程及其与CHPO的链接

顾卫红

国家罕见病注册系统（NRDRS）总协调人

Panel：罕见病流行病学研究的国际经验和中国策略

詹思延

北京大学公卫学院流行病与卫生统计学系主任

陈万青

国家癌症中心中国医学科学院肿瘤医院癌症早诊早治办公室主任

周炯

北京协和医院医疗保险管理处副处长、病案科副主任

10月25日下午

分论坛 罕见病药物创新与研发

讲者

职务

基于罕见基因变异的抗肿瘤新药研发

石远凯

中国医学科学院肿瘤医院 副院长

以临床需求为导向的罕见病药物研发

田庄

北京协和医院心内科教授

儿童罕见病的MDT诊疗对罕见病药物研发的意义

倪鑫

北京市儿童医院院长

免疫缺陷病精准治疗

赵晓东

重庆医科大学附属儿童医院副院长

国内外罕见病药物的注册临床研究概况

王晓玲

北京市儿童医院药学部主任

提高患者用药依从性的罕见病药物开发思路

王薇

北京协和医院儿科教授

遗传性罕见病药物的临床研究策略

Gerry Cox

波士顿儿童医院教授

Panel:如何在罕见病药物研发领域实现弯道超车

林莉

东方丝雨渐冻人关爱中心副主任

张磊

中国医学科学院血液研究所副所长

刘丽宏

北京市朝阳医院药事部主任

贺湘玲

湖南省人民医院儿科主任

10月25日下午

分论坛 以患者为中心的罕见病健康生态圈

讲者

职务

中国罕见病患者生存状况报告解读

董咚

香港中文大学医学院赛马会公共卫生及基层医疗学院研究助理教授

中国罕见病医疗服务全景观察与创新思考

邵文斌

艾昆纬大中华区副总裁

以患者为中心的罕见病服务新生态构建

吴超

曙方医药市场与客户发展副总裁

医患合作促进罕见病诊疗服务与伦理

赵明杰

大连医科大学人文与社会科学学院院长

罕见病患者的长期管理与关爱地方实践

邹朝春

浙江大学医学院附属儿童医院党委副书记

罕见病诊疗：医生的职业发展与倦怠

陈丽萌

北京协和医院主任医师

Panel：构建以患者为中心的罕见病医疗服务生态体系

黄如方

蔻德罕见病中心创始人

赵明杰

大连医科大学人文与社会科学学院院长

毛瑛

西安交通大学公共政策与管理学院教授

邹朝春

浙江大学医学院附属儿童医院党委副书记

申子瑜

广州医科大学金域检验学院副院长