直播预告:患者参与如何推动药物研发?丨 药物研发中的患者参与案例探讨
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发布时间: 2023-08-21

吴云 CMAC发布 风信子亨廷顿舞蹈症 2023-08-21 13:15 



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2022年11月25日,CDE(国家药品监督管理局药品审评中心)发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行)》,对申办方开展患者参与的原则、不同阶段的参与目的、组织形式,以及申办方人员配备和培训等提出了具体的指导意见。并指出,在药物研发过程中,倾听患者感受,关注患者视角,有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级,这些信息可作为临床试验关键质量要素之一,纳入整体药物研发计划。患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。申请人通过良好的组织患者参与药物研发工作,可提高整体药物研发的质量和成功率,惠及患者、改善临床用药现状,增加临床用药的选择[1]。该指导原则在鼓励患者参与药物研发的进程中迈出了重要一步。


此前,在2021年11月19日CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中已特别提出“倾听患者声音”,鼓励申请人在研发伊始即开展相关调研工作,通过访谈、调查问卷等多种形式,深入挖掘、了解患者的需求,引导药物研发方向。更早的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则(征求意见稿)》中指出合理选择患者报告结局有助于让研究更好地反映患者体验,使药物研发回归以患者为中心的理念。


药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应该以患者需求为核心,以临床价值为导向已经成为普遍共识。2017 年美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)发布了以患者为核心的药物研发(Patient Focused Drug Development,PFDD)指导原则的制定计划,共计划发布四项指南,旨在促进和使用科学方法,收集和使用有意义的患者反馈,以便更好地为医疗产品开发和监管决策提供信息[2]


随着我国药品审评审批制度改革的推进,以患者为中心的药物研发理念和实践的不断发展,患者参与创新研发得到关注,在药物研发的各个阶段倾听患者声音,了解患者需求并将其有效地融入药物的研发和评价中日益受到重视。

早期研发阶段:研究机构可以通过患者群体来识别未满足的临床需求,对现阶段实际治疗效果进行客观评估,还可以和患者群体共同讨论药物开发的方向和重点。

临床试验阶段:患者群体可参与试验方案设计、操作流程优化、招募信息传递等,协助临床试验过程中的患者沟通和管理,以及试验结果评估和沟通等。

新药申请阶段:患者群体可参与申办方材料准备,通过数据陈述患者群体生存现状,体现药物价值,争取快速审批或有条件批准上市的机会等。


根据《经济学人》报道的数据显示, 与未使用创新技术开发的药物相比,使用选定创新技术开发的药物在Ⅱ期和Ⅲ期上市的可能性提高了 10% ~ 20%,其中以患者为中心的试验提高了19%。这里以患者为中心的试验指的是专门围绕患者需求设计的试验, 包括采用患者自报结局或与患者共同设计的试验。同时,采用创新的试验方法,也提高了试验效率[3]


近年来,有影响力的患者组织开始承担起帮助患者群体寻找治疗希望的重任。以风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心为例,其从2018年开始,作为亚洲患者社群代表加入到国际多中心临床研究的国际患者咨询委员会的工作中,为研究设计提供中国患者社群的视角。同时风信子作为中国亨廷顿协作网的执行委员会成员,也积极推动了药物研究在中国的落地工作。本期直播将围绕患者参与药物研发的政策环境以及风信子参与药物研发的探索进行分享和讨论。亨廷顿舞蹈症多项临床研究的主要研究者,中山大学附属第一医院神经科博士生导师裴中教授也将做客直播间,一同探讨患者参与药物研发的机遇与挑战。

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新书推荐:《药物全生命周期中的患者参与:以患者为中心的行业实践》

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为了加强制药企业相关从业人员的经验分享和交流学习,增进制药企业和患者组织双方的理解、推动合作,促进行业各方对药物全生命周期中患者参与的认识,并推动行业患者参与体系和共识的建立,行业第一本“患者参与”案例书籍《药物全生命周期中的患者参与:以患者为中心的行业实践》由CMAC和红棉公益基金会共同发起,并于2023年4月正式出版。

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 新书看点 


一、什么是药物全生命周期?药物从实验室到进入临床的过程中,患者可以参与哪些工作,如何参与?


二、如何定义“患者参与”中的患者?何为患者专家、患者意见领袖?患者组织有哪些存在形式?患者组织如何推动政策发展和药物可及?


三、“患者参与”有哪些具体形式?什么是患者AB会?如何和患者群体合作生成真实世界证据?


四、企业是如何设定“患者参与”这一职能和架构的?有无相应的行为准则和政策流程?如何赋能“患者参与”?

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案例来源于11家制药企业和10家患者组织:


制药企业

罗氏、武田、赛诺菲、默克、百济神州、拜耳、诺华、施维雅、安斯泰来、辉瑞、曙方医药等。


患者组织

淋巴瘤之家、风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心、美儿SMA关爱中心、卓蔚宝贝支持中心、亮点连接罕见病关爱之家、病痛挑战基金会、北京新阳光慈善基金会、北京爱谱癌症患者关爱基金会、蔻德罕见病中心、MS与NMO病友会等。


目前第二版案例已在征集中,欢迎投稿,请联系:yun.wu@hongmiancf.org.cn

购书途径:京东、当当、淘宝,搜索“药物全生命周期中的患者参与”即可

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书中案例将陆续在CMAC直播平台进行分享,敬请关注。


行业首发|《药物全生命周期中的患者参与——以患者为中心的行业实践》


参考文献:

1.国家药品监督管理局药品审评中心 . 国家药监局药审中心关于发布 《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则(试行)》的通告(2022年第46号) [EB/OL]. (2022-11-25) [2023-08-17]. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/41c7a683e4d0dcca28bccadc47096d2a

2.国家药品监督管理局药品审评中心 . 国家药监局药审中心关于发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》的通告(2021年第46号 [EB/OL]. (2021-11-19) [2023-08-17]. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/ef7bfde96c769308ad080bb7ab2f538e

3.The Economist Intelligence Unit .The Innovation imperative: the future of drug development part[EB/OL].[2023-08-17]. The Innovation Imperative: Drug Development (eiu.com) .




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风信子关爱

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭,机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。


机构的战略目标是结合社会资源,为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助,改善医疗环境,提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下,给患者群体带来有尊严、有质量的生活。


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