2022年11月25日，CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，对申办方开展患者参与的原则、不同阶段的参与目的、组织形式，以及申办方人员配备和培训等提出了具体的指导意见。并指出，在药物研发过程中，倾听患者感受，关注患者视角，有助于确保获取来自患者的体验、需求和区分优先级，这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，纳入整体药物研发计划。患者的意见在药物研发的所有阶段都能体现其重要意义和价值。申请人通过良好的组织患者参与药物研发工作，可提高整体药物研发的质量和成功率，惠及患者、改善临床用药现状，增加临床用药的选择[1]。该指导原则在鼓励患者参与药物研发的进程中迈出了重要一步。

此前，在2021年11月19日CDE发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中已特别提出“倾听患者声音”，鼓励申请人在研发伊始即开展相关调研工作，通过访谈、调查问卷等多种形式，深入挖掘、了解患者的需求，引导药物研发方向。更早的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》和《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则(征求意见稿)》中指出合理选择患者报告结局有助于让研究更好地反映患者体验，使药物研发回归以患者为中心的理念。

药物上市的根本目的是解决患者的需求。药物研发应该以患者需求为核心，以临床价值为导向已经成为普遍共识。2017 年美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）发布了以患者为核心的药物研发（Patient Focused Drug Development，PFDD）指导原则的制定计划，共计划发布四项指南，旨在促进和使用科学方法，收集和使用有意义的患者反馈，以便更好地为医疗产品开发和监管决策提供信息[2]。

随着我国药品审评审批制度改革的推进，以患者为中心的药物研发理念和实践的不断发展，患者参与创新研发得到关注，在药物研发的各个阶段倾听患者声音，了解患者需求并将其有效地融入药物的研发和评价中日益受到重视。

早期研发阶段：研究机构可以通过患者群体来识别未满足的临床需求，对现阶段实际治疗效果进行客观评估，还可以和患者群体共同讨论药物开发的方向和重点。

临床试验阶段：患者群体可参与试验方案设计、操作流程优化、招募信息传递等，协助临床试验过程中的患者沟通和管理，以及试验结果评估和沟通等。

新药申请阶段：患者群体可参与申办方材料准备，通过数据陈述患者群体生存现状，体现药物价值，争取快速审批或有条件批准上市的机会等。

根据《经济学人》报道的数据显示， 与未使用创新技术开发的药物相比，使用选定创新技术开发的药物在Ⅱ期和Ⅲ期上市的可能性提高了 10% ~ 20%，其中以患者为中心的试验提高了19%。这里以患者为中心的试验指的是专门围绕患者需求设计的试验， 包括采用患者自报结局或与患者共同设计的试验。同时，采用创新的试验方法，也提高了试验效率[3]。

近年来，有影响力的患者组织开始承担起帮助患者群体寻找治疗希望的重任。以风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心为例，其从2018年开始，作为亚洲患者社群代表加入到国际多中心临床研究的国际患者咨询委员会的工作中，为研究设计提供中国患者社群的视角。同时风信子作为中国亨廷顿协作网的执行委员会成员，也积极推动了药物研究在中国的落地工作。本期直播将围绕患者参与药物研发的政策环境以及风信子参与药物研发的探索进行分享和讨论。亨廷顿舞蹈症多项临床研究的主要研究者，中山大学附属第一医院神经科博士生导师裴中教授也将做客直播间，一同探讨患者参与药物研发的机遇与挑战。

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