基因治疗:亨廷顿舞蹈症最进药物研发进展
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发布时间: 2021-07-12

基因治疗

HD研发进展


尽管罗氏和Wave之前针对亨廷顿舞蹈症的ASO药物临床试验并没有如我们所希望的那样进展顺利,但许多亨廷顿病的研究人员仍然达成了广泛的共识,即降低亨廷顿蛋白可能是一种很有潜力的治疗HD的方法。ASOs并不是降低亨廷顿蛋白水平的唯一方法,其他公司也正在使用不同的策略。

 

01

AMT-130

uiQure公司开发了一种名为AMT-130的疗法,他们希望这种疗法可以成为一种一次性治疗亨廷顿舞蹈症的方法。AMT-130需要脑部手术,通过病毒把药物扩散到整个脑部来展开治疗。这种疗法以有害的和正常的亨廷顿蛋白的遗传信息为靶点,同时降低两者。

 

最近,uniQue宣布了多个关于AMT-130的重要更新。首先,他们在美国的I/II期安全性试验中,给第一批10名参与者注射了药物。尽管在全球性疫情期间进行试验存在各种困难,但由于试验参与者们无私的帮助与奉献,这个步骤也提前完成了。


公司还计划在欧洲进行另一项小规模人体试验。他们还公布了其在小型和大型动物身上进行的实验数据,这三份资料都显示了良好的安全性、稳定性以及AMT-130药物在整个大脑中的传播情况。

 

所有这些关于AMT-130疗法的技术方面的消息都很积极,但我们仍在等待长期的安全性数据,以及AMT-130疗法是否有助于治疗亨廷顿舞蹈症的症状。

 

02

新基因技术

我们生活在一个由于基因技术的巨大进步,从而为治疗不同的疾病提供了新的方法的时代。为新冠病毒开发的RNA疫苗就是一个惊人的例子,同时,也有一些公司在研究治疗亨廷顿病的新基因技术。

 

亚特兰大公司正在研究针对不同的神经退行性疾病的RNAi疗法,包括亨廷顿病。RNAi疗法的运作方式与ASOs药物类似,通过干扰特定的遗传信息来降低特定蛋白质的水平。


亚特兰大制造了一种特殊形式的RNAi,拥有一个分支结构,可以很好地扩散到整个大脑,所以他们认为这将有助于治疗与大脑相关的疾病。


       Locanabio是另一家也在开发新的遗传技术的公司,针对导致疾病的蛋白质,如有害形式的亨廷顿蛋白。我们期待在未来几个月听到这两家公司的更多细节。


未完待续~


本文来自HDBuzz

风信子翻译组:赵昕润

编辑:曹茜


扩展阅读:


2021国际亨廷顿病治疗学大会第1天(上)罗氏和Wave临床试验进展



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风信子关爱

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭,机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。


  机构的战略目标是结合社会资源,为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助,改善医疗环境,提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下,给患者群体带来有尊严、有质量的生活。






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