尽管罗氏和Wave之前针对亨廷顿舞蹈症的ASO药物临床试验并没有如我们所希望的那样进展顺利，但许多亨廷顿病的研究人员仍然达成了广泛的共识，即降低亨廷顿蛋白可能是一种很有潜力的治疗HD的方法。ASOs并不是降低亨廷顿蛋白水平的唯一方法，其他公司也正在使用不同的策略。

uiQure公司开发了一种名为AMT-130的疗法，他们希望这种疗法可以成为一种一次性治疗亨廷顿舞蹈症的方法。AMT-130需要脑部手术，通过病毒把药物扩散到整个脑部来展开治疗。这种疗法以有害的和正常的亨廷顿蛋白的遗传信息为靶点，同时降低两者。

最近，uniQue宣布了多个关于AMT-130的重要更新。首先，他们在美国的I/II期安全性试验中，给第一批10名参与者注射了药物。尽管在全球性疫情期间进行试验存在各种困难，但由于试验参与者们无私的帮助与奉献，这个步骤也提前完成了。

公司还计划在欧洲进行另一项小规模人体试验。他们还公布了其在小型和大型动物身上进行的实验数据，这三份资料都显示了良好的安全性、稳定性以及AMT-130药物在整个大脑中的传播情况。

所有这些关于AMT-130疗法的技术方面的消息都很积极，但我们仍在等待长期的安全性数据，以及AMT-130疗法是否有助于治疗亨廷顿舞蹈症的症状。

我们生活在一个由于基因技术的巨大进步，从而为治疗不同的疾病提供了新的方法的时代。为新冠病毒开发的RNA疫苗就是一个惊人的例子，同时，也有一些公司在研究治疗亨廷顿病的新基因技术。

亚特兰大公司正在研究针对不同的神经退行性疾病的RNAi疗法，包括亨廷顿病。RNAi疗法的运作方式与ASOs药物类似，通过干扰特定的遗传信息来降低特定蛋白质的水平。

亚特兰大制造了一种特殊形式的RNAi，拥有一个分支结构，可以很好地扩散到整个大脑，所以他们认为这将有助于治疗与大脑相关的疾病。

       Locanabio是另一家也在开发新的遗传技术的公司，针对导致疾病的蛋白质，如有害形式的亨廷顿蛋白。我们期待在未来几个月听到这两家公司的更多细节。

未完待续~

本文来自HDBuzz

风信子翻译组：赵昕润

编辑：曹茜

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2021国际亨廷顿病治疗学大会第1天（上）罗氏和Wave临床试验进展