基因治疗是罕见病患者的曙光
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发布时间: 2018-12-01

关于最近网上的基因编辑婴儿事件,公众对基因治疗技术可能会有一些负面的情绪,我们期待公众能够理性的看待基因治疗这一新技术。

 

  经过几十年科研群体和患者群体的不懈探索和努力付出,基因治疗让亨廷顿舞蹈症患者群体第一次看到疾病能够被治愈的可能性,不再继续被疾病折磨得失去工作、思考、说话、基本生活自理能力,他们第一次看到了能够像普通人一样为生计操劳、恋爱、结婚生子、白头到老的可能性。

 

  目前国际上已经有4个正在进行的亨廷顿舞蹈症基因治疗实验,国内也有一些基因治疗的进展,这些基因治疗试验都展示非常大的治疗潜力。

 

  基因治疗对于中国3万名亨廷顿舞蹈症患者而言,不是锦上添花,而是雪中送炭,是绝境中的一线生机。如果仅仅因为最近的基因编辑事件,让公众对基因治疗产生悲观消极的情绪,对国内刚刚开始的基因疗法科研与临床试验造成阻碍,最直接的受到伤害的将是这3万亨廷顿舞蹈症患者群体,由于家族遗传,一代一代都在饱受疾病的折磨。

 

  我们强烈呼吁公众、科研机构和监管机构,理性看待基因治疗,不要因为某几个科学家不道德的作为损害千万个罕见病患者急迫治疗需求。

 

风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心