这些基因疗法都是希望通过降低脑细胞中亨廷顿蛋白的水平、来治疗疾病。目前正在进行基因疗法研究的有罗氏、Wave、PTC和Voyager 这四家药企。我们已经介绍过很多次罗氏的实验了，我们来一起看看另外3家的研究进展。

PTC药企的口服药物

   在降低亨廷顿蛋白的领域里不仅仅有反义寡核苷酸（ASOs）疗法。PTC公司的方法与Wave公司和罗氏公司的所采用的反义寡核苷酸（ASO）方法完全不同。

  因为普通的药物很难达到大脑，这些治疗都需要通过对大脑或脊柱注射药物——如果它们有效，那肯定是值得的，但这远比我们最终希望看到治疗的更具有侵入性。

  而PTC公司正在研发一种小分子药物，也就是口服的药物，以降低亨廷顿蛋白信使RNA的水平。

  PTC公司已经开发出一种药物，可以降低细胞中亨廷顿蛋白的水平。在EHDN大会上, PTC首次展示这些药物在活老鼠的大脑中也起作用——这表明药物能够从胃进入大脑，这一个巨大的成就。

  特别酷的是，即使药片所降低的大脑中的亨廷顿蛋白水平比注射药物降低的要少一些，药物仍然是非常有用的。一粒降低亨廷顿蛋白的药片可能相当于每六到十二个月注射一次的药物，而不是每一两个月要注射一次。

  PTC公司的项目仍在早期，因为它还仍在动物身上进行测试。PTC公司的目标是在2020年开始人体安全研究。而且，PTC公司也有成功的经验，目前已有两种治疗肌肉萎缩症(另一种遗传性神经系统疾病)的口服药物获得批准。

本文来自HDbuzz，由风信子关爱翻译、编辑.

翻译 柯晓云

编辑 曹茜