这些基因疗法都是希望通过降低脑细胞中亨廷顿蛋白的水平、来治疗疾病。目前正在进行基因疗法研究的有罗氏、Wave、PTC和Voyager 这四家药企。我们已经介绍过很多次罗氏的实验了，我们来一起看看另外3家的研究进展。

Wave 的精准疗法

  就像目前罗氏公司正在进行的人体临床实验一样，Wave公司的策略方法也是通过反义寡核苷酸(ASOs)进入细胞、发现特定信使RNA并摧毁它们、从而降低亨廷顿蛋白水平。反义寡核苷酸(ASOs)是一种小型的、修饰过的的DNA片段。  

  与罗氏一样，Wave公司的目标是希望通过降低亨廷顿蛋白水平来改善疾病的症状。但Wave公司所采取的方法略有不同。

  几乎每个亨廷顿舞蹈病（HD）患者身上都有一个突变的和一个正常的亨廷顿舞蹈病（HD）基因。罗氏公司的药物的目标是这两个基因，最终降低大脑中正常和突变亨廷顿蛋白水平。

  Wave公司的方法针对的是正常HD基因和突变HD基因之间的微小基因差异。这些微小的基因差异是正常人类遗传变异的一部分，并且这些差异似乎对疾病症状没有影响。但是这微小的基因差异为反义寡核苷酸（ASO）疗法提供了一个靶点，让反义寡核苷酸（ASO）疗法可以区分正常的HD信息和突变HD信息。

  在理想的情况下，只针对突变的HD基因显然是一个更好的选择。因为正常的HD基因在细胞中有许多重要作用，但目前我们对这些作用还缺乏了解。但这并没有那么容易。

  然而，并非每个HD患者都适合使用Wave公司开发的反义寡核苷酸（ASOs）。要使Wave公司的方法奏效，一个人必须遗传了HD突变和药物针对的那个基因差异。

  Wave公司的研究结果显示，多达三分之二的HD患者可能适合使用他们开发的两种反义寡核苷酸（ASOs）疗法。每一种药物都针对不同的基因变异。有了这两种药物，Wave公司就可以让更多HD患者中使用。

  他们正在加拿大、欧洲和美国的HD患者中测试这两种（ASOs）疗法的安全性。就像之前罗氏的实验一样，这些研究的目的是确定这些药物是否安全。如果是这样的话，他们随后将在更大范围的研究中测试药物改善疾病症状的能力。

  我们最近也从Wave公司听说，他们正在研究另一种反义寡核苷酸（ASO）、针对的是HD基因的第三种基因差异。第三种药物还没有在人体中进行测试，但是为那些不适合使用目前这两种Wave药物的人提供了希望。

  2019年，我们将会听到关于Wave公司人类试验的安全研究的初步进展，以及关于他们开发的第三种反义寡核苷酸（ASO）的更多细节。

本文来自HDbuzz，由风信子关爱翻译、编辑.

翻译 柯晓云

编辑 曹茜