对症药物
HD研发进展
虽然基因疗法的目的是改变HD的进程，但是另一个重要的方法是开发针对症状的治疗和改善HD患者的生活质量。 01 Sage公司的认知疗法 Sage公司正在致力于解决亨廷顿病症患者发生的一些认知变化。他们正在开发和验证相关的工具来衡量思考和计划能力，特别是来自HD患者的报告。这种类型的评估被称为“患者量表”(PRO)，它涉及的内容是由患者直接回答的问题，而不是由医生进行的测量。 Sage公司还在准备开始一项I/II期临床试验，以观察其药物Sage -718是否有助于改善亨廷顿病患者的认知症状。 02 Neurocrine公司针对运动症状的疗法 Neurocrine正在与亨廷顿研究组合作，对一种名valbenazine（缬苯那嗪）的药物进行III期临床试验。该试验被称为KINECT-HD，将研究缬苯那嗪对HD(舞蹈病)运动症状的影响。 缬苯那嗪在化学性质上与丁苯那嗪和氘代丁苯那嗪类似，已经被批准用于治疗一种被称为迟发性运动障碍的疾病，这种疾病会导致一些服用精神药物的人的面部和四肢运动。 03 Annexon公司 Annexon公司的药物ANX005目前正在进行一项II期临床试验，用于治疗亨廷顿舞蹈症患者。这种疗法针对免疫系统的一部分，即补体系统。 亨廷顿病患者似乎有过度活跃的补体系统，导致神经细胞损伤和脑细胞之间连接的改变。该疗法旨在通过阻止补体系统过度活跃来纠正这一点。 04 Prilenia公司 Prilenia正在进行一个PROOF-HD试验，这是一种名为pridopidine的药物的III期研究。最近，科学家们通过理解一种被称为sigma 1受体的神经细胞的作用，来探索理解pridopidine在大脑中的潜在保护作用，并取得了进展。 尽管之前的pridopidine在HD患者身上的试验结果令人失望，但这项新试验将会用更久的时间来治疗早期症状明显的患者，希望能看到更好的结果。 本文来自HDBuzz 风信子翻译组：赵昕润 编辑：曹茜 扩展阅读： 风信子关爱 风信子亨廷顿舞蹈症关爱中心是一家致力于为亨廷顿舞蹈症患者提供支持的公益组织。机构创始人来自亨廷顿舞蹈症家庭，机构旨在为亨廷顿舞蹈症患者和家属们提供支持和帮助、倡导积极健康的生活态度、改善患者生活质量。 机构的战略目标是结合社会资源，为全国亨廷顿舞蹈症患者群体发声、提供支持和帮助，改善医疗环境，提升患者及其家庭的生活质量。机构使命是在包容的社会环境下，给患者群体带来有尊严、有质量的生活。
